수포성표피박리증이란?
표피와 표피-진피 경계부 등을 구성하는 단백질을 만드는 유전자 변이에 의해, 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생되어 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환
- Tβ4를 이용한 수포성표피박리증 치료제 개발을 진행하고 있습니다.
- 이 파이프라인은 US FDA로부터 수포성표피박리증 질환 치료제 개발을 위한 임상시험 단계의 희귀의약품으로 지정받았습니다.
관련 링크 http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=165302 - 현재까지 이 질환에 대한 완치 방법이 없고, 증상 완화 등을 위한 대중요법이 주 치료방법이므로, 치료제 개발 시 이 질환으로 고통받는 환자들에게 치료혜택 기회부여가 예상됩니다.(First-in-class)